العلاج الجيني ينقذ حياة صبيّ كان ميئوساً من شفائه

أعلن فريق من الأطباء أنه نجح في إنقاذ صبي مصاب بمرض وراثي خطر يؤثر على البشرة من خلال ترميم 80% من الطبقة الخارجية للجلد بواسطة خلايا جذعية معدلة جينياً.

وفي حزيران/يونيو 2015، نقل المريض الذي كان في السابعة من العمر إلى مستشفى في ألمانيا وهو في حالة خطرة. واعتبر الأطباء حينها أن لا أمل بشفاء الطفل نظراً لأعراض هذا المرض الذي يعاني منه منذ ولادته، وفق الدراسة المنشورة في مجلة “نيتشر”.

ويتسبب هذا المرض المعروف بانحلال البشرة الفقاعي بتشكل فقاعات بين الطبقة الخارجية للجلد والأدمة وبتقشر البشرة عند أقل احتكاك.

وهذه الحالة نادرة جدا، وهي ناجمة عن تغير في ثلاثة جينات هي “ال ايه ام ايه 3″ و”ال ايه ام بي 3″ وال ايه ام سي 2” و40 % من المرضى المصابين به يموتون قبل بلوغ المراهقة.

وقال توبياس روتهوفت من خدمة الحروق الخطرة في مستشفى الأطفال التابع لجامعة رور في بوخوم (شمال شرقي ألمانيا) خلال مؤتمر صحافي هاتفي “أصيب بعدوى أفقدته” الطبقة الخارجية من الجلد بسرعة في ثلثي مناطق جسمه.

وخضع الفتى لعلاج قوي بالمضادات الحيوية وعملية زرع لجلد من أبيه لكن من دون جدوى، فاستعان الأطباء بخدمات ميكيله دي لوكا المتخصص في استخدام الخلايا الجذعية لترميم البشرة ومدير مركز الطب الترميمي في مودينا (إيطاليا).

وقد استأصل دي لوكا مع فريقه خلايا جلدية من مناطق في جسم المريض لم تتعرض للضرر بعد وزرعوا فيها شكلاً لم يطرأ عليه تغيير من الجينة “ال ايه ام بي 3” التي تسمح بالتحام الجلد وقاموا بإكثار هذه الخلايا المعدلة جينيا في المختبر.

ثم زرعوا هذا الجلد لدى الفتى خلال عمليتين في تشرين الأول/أكتوبر وتشرين الثاني/نوفمبر 2015 بعد الحصول على إذن لاستخدام هذا العلاج “بدافع الرحمة”، أي عندما يسمح بتطبيق علاج تجريبي على مرضى لا خيار آخر لشفائهم.

وأجرى الصبي عدة عمليات لاحقة وفي نهاية المطاف تجددت بشرته بنسبة 80%. وهو يعيش اليوم عيشة طبيعية من دون استخدام مسكنات ويقصد المدرسة ويمارس الرياضة مع أصدقائه.

وقد سبق أن جرب هذا العلاج على مريضين آخرين، لكن على جزء صغير من بشرتهما.